办事指南

干细胞移植治疗“无法治愈的”血液疾病

点击量:   时间:2017-10-24 10:21:01

安迪科格兰(Andy Coghlan)以前无法治愈的血液疾病 - 镰状细胞病 - 已成功治疗了10名接受组织匹配的兄弟姐妹移植干细胞的成年人中的9名遗传性疾病导致骨髓形成像新月形或镰状形状的血细胞,而不是健康细胞的圆形形状这会导致血管疼痛,血液消耗和严重贫血移植手术在大约200名儿童中运作良好但在成人中没有成功,因为该技术要求接受者自己骨髓中的细胞首先被破坏 - 儿童通常可以忍受,但成年人不能即使成年人已经克服了这一障碍,他们也开始发展致命的移植物抗宿主病(GVHD),其中捐赠的细胞攻击并摧毁其他组织现在马里兰州贝塞斯达的美国国家糖尿病和消化和肾脏疾病研究所的John Tisdale及其同事已经克服了成年人的这两个问题 Tisdale的团队没有使用强大的药物来摧毁骨髓中的所有原生细胞,而是温和地照射了10名患有镰状细胞病的成年人,以便在他们的骨髓中“腾出空间”在移植前约一周开始,患者还接受了一种名为alemtuzumab的药物,该药物破坏了循环的原生白细胞,因此无法攻击移植的细胞捐赠的细胞来自兄弟姐妹,研究人员提取并移植了非常特异的CD34血液干细胞,这些血细胞生长成所有血型移植后,患者的血液是捐赠的和天然细胞的混合物该治疗完全阻止了9名患者中进一步产生令人讨厌的镰状血细胞此外,这些患者的血红蛋白水平从每分升血液9克增加到12克,克服了贫血症作为预防GVHD的额外预防措施,患者接受抗排斥药物雷帕霉素,其刺激T辅助细胞和调节性T细胞的产生,其抑制天然和移植细胞的免疫攻击 “这种方法的简单性,低毒性和高效性使其适用于大多数移植中心,”研究人员总结道 “这是治疗镰状细胞病的非常真实的一步,”伦敦大学学院高级干细胞研究员克里斯梅森说 “如果你有一个良好的重症监护设施,你就能做到这一点”然而,由于手术后需要立即进行重症监护,它可能无法到达疾病常见的世界较贫困地区,如梅森说,撒哈拉以南非洲另一个挑战是寻找具有匹配血型的兄弟姐妹或不相关的捐赠者,这并不总是可行的未来的一个选择可能是从患者自身组织中创建干细胞,然后在使用基因疗法纠正导致镰状细胞病的基因突变后返回这些细胞这已经在患有镰状细胞病的小鼠中成功完成,但在人们的某些年份是不可能的基因疗法是另一种选择:这些可能使镰状细胞恢复正常期刊参考:新英格兰医学杂志,第361卷,第2309页更多关于这些主题: